日前，北京市2025年首批营商环境改革创新案例名单公布，北京海关、首都机场临空经济区管委会联合报送的“‘四优一兴’助力罕见病药品保障先行先试建设”创新实践案例成功入选。案例聚焦天竺综保区政策资源禀赋，通过“四优一兴”罕见病药品保税监管保障机制，助力进口罕见病药品由“人等药”转变为“药等人”。

北京市2025年首批营商环境改革创新案例名单(按部门排序)。

据统计，近70%的罕见病出现在儿童时期，目前国内罕见病药品种类少，很多特效药仍依赖进口，但传统进口流程需完成国内临床试验和注册审批，审批流程长、价格高昂，导致很多患儿确诊后面临“无药可用”或“用不起药”的困境，以致错过最佳治疗期，造成终身残疾，给家庭和社会带来极大负担。

2023年底，国务院批复同意在天竺综保区建设罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内注册上市的罕见病药品，由特定医疗机构指导药品使用，进一步满足罕见病临床用药需求。

“四优一兴”是什么?

海关工作人员查验罕见病药品。

优监管资源配置：罕见病药品提前入区，实现保税备货。“智能审批”“绿色通道”实现进口“7×24小时”通关“零等待”，确保药品通关时长在1小时以内。

优监管查检模式：将海关智能查检设备前移至药品库房，将罕见病药品查验放行时间压缩至“分钟级”，助力通关效能提高70%以上。

优物流配送通道：实现出区药品数据提前审核、系统自动核碰、车号自动识别、车辆秒级验放、卡口无感通行，打造罕见病药品“从机场口岸到港-天竺综保区出区-交付患儿手中”的8小时“天竺速度”。

优协同配合机制：实施“药监一次审批海关多次通关”的出区模式，大幅减少多部门重复审核环节。

兴产业发展链条：由医药贸易带动研发、诊疗、检验检测服务、特医食品、临床研究、健康管理和教育培训等医疗服务业发展。2023年天竺综保区成立北京市首个罕见病专业诊疗机构。

改革效果显著

上药科园贸易的罕见病药品抵达北京儿童医院。

国药保税的罕见病药品自天竺综保区发出。

经过多方发力，天竺综保区罕见病药品保障先行区的建设实践效果显著。2024年4月，天竺综保区实现国内首例未注册罕见病药品伏索利肽保税进口，审批周期极大压缩，价格降低30%，创下进口未上市药品进入临床用时的最短纪录。同年9月，首批10家医疗机构名单和4家药品进口企业名单公布，5款罕见病药品获批临床急需。同时，实现了罕见病药品伏索利肽、地夫可特“保税备货、分次出区、临床应用”全流程操作。

通过先行区的建设和区域创新政策的影响力，天竺综保区在2024年罕见病药品进口方面取得了显著成果，全年进口罕见病药品达37种，同比增长95%;进口货值达到59.74亿元，同比增长23.11%;进口未注册罕见病药品16批次，货值达667万元。

构建多层次保障体系

天竺综保区主卡口。

未来，天竺综保区将继续加快构建并完善罕见病药品的多层次保障体系，进一步提升患者用药的可负担性。

探索保税区内分装、标签变更等灵活监管模式，降低供应链成本，推动药价下降，增强药品可及性。

吸引跨国药企在区内设立国际分拨中心或研发基地，带动生物医药产业链升级。

建立罕见病产学研与投融资对话平台，开展多中心临床试验，推动罕见病治疗药物研发。

围绕罕见病“筛、诊、治、养”等环节，支持基因与干细胞技术在罕见病领域的研发与应用，打造多业态协同产业生态。

试点参与国际多中心临床试验数据互认，推动中国罕见病诊疗标准融入全球体系，打造“罕见病国际创新服务平台”，促进跨境医疗协作和患者组织交流。